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马萨诸塞州剑桥，2025 年 8 月 28 日（环球新闻通讯社）—— mRNA 技术与治疗领域的领军企业 Raina Biosciences Inc.（以下简称“Raina”）今日宣布，其生成式 AI 平台 GEMORNA 的相关研究数据已在国际顶级学术期刊《科学》杂志上发表。这项研究证实了 GEMORNA 平台在 mRNA 设计领域的突破性进展，其生成的序列在药物特性上显著优于现有的 mRNA 发现方法。
GEMORNA 是全球首个专为 mRNA 设计和优化而构建的生成式 AI 平台，在多种 mRNA 治疗应用中展现了最先进的性能。该平台通过高效设计优化的 mRNA 序列，消除了传统迭代序列优化的需求，从而显著加速了药物发现的进程。Raina 由一支在 RNA 治疗和 AI 领域拥有深厚专业知识的团队创立，其使命是通过加速药物发现时间线，并利用一流的 AI 设计治疗药物，开拓新的 mRNA 治疗领域，从而改变基于 mRNA 的治疗格局。
这篇题为《深度生成模型设计具有增强翻译能力和稳定性的 mRNA 序列》的《科学》文章，标志着在优化具有增强表达和耐久性的新型 mRNA 方面的一个重要里程碑，为广泛的治疗性 mRNA 应用提供了新的可能性。
文章的主要发现包括：,
- Raina 的 GEMORNA 平台成功设计出具有优化表达水平和耐久性的线性和环状 mRNA 药物分子，解决了限制基于 mRNA 的治疗效果的两个主要问题。
- GEMORNA 通过从近乎无限的设计空间中直接设计新序列，与之前为预测任务开发的 RNA 语言模型高度区分。
- GEMORNA 生成的 mRNA 在小鼠中引发了显著高于领先的商业化 mRNA 疫苗序列的免疫反应，可能支持用于癌症等疾病的 mRNA 治疗疫苗应用。
- 与优化基准相比，GEMORNA 生成的人类促红细胞生成素（hEPO）表达提高了 150 倍，可能支持用于基因治疗的 mRNA 药物。
- 与专利基准相比，GEMORNA 生成的 CD19 CAR 表达提高了 5 倍，耐久性提高了 2 倍，在人类原代 T 细胞中实现了近 100% 的抗肿瘤效果，可能支持用于体内 CAR-T 的 mRNA 治疗。
“Raina 的 GEMORNA 平台建立在团队十年来在合成生物学和人工智能领域的基础工作之上，”Raina Biosciences 的首席执行官兼联合创始人、《科学》论文的通讯作者 Jicong Cao 博士表示。“我们很高兴与行业领先的制药和生物技术公司合作，扩大基于 mRNA 的治疗应用，同时我们准备建立内部研发管线。”
“Raina 有潜力通过快速可靠地生成具有更高性能、精确性和有效性的新序列，从而改变 mRNA 治疗，”Raina 董事会主席、前麻省理工学院教授 Timothy Lu 医学博士、哲学博士表示。“GEMORNA 平台可能为生物制药公司带来重大变革，推动 mRNA 药物超越传统的传染病疫苗，涵盖新抗原癌症疫苗、体内 CAR、基因编辑或基因治疗应用。”
《科学》文章可在此处查阅 [here](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=ErXSA8lGd0o8nbgj7f21CRvNLHOMqqFhL8ff6Mebv2_xHV63HiNsAq0Rjr-pbiyktS-LY8KsoF0I40NlB8NvU_twiQsdMRyTsoYgUCHCPdkifub3uJWaOtW2Ii1qsWii)。
