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近日，Raina Biosciences Inc.（Raina）在《科学》杂志上发布了其生成式 AI 平台 GEMORNA 的研究数据，展示了该平台在 mRNA 药物设计中的突破性进展。Raina 是一家专注于 mRNA 技术和治疗的公司，其团队在 RNA 治疗和 AI 领域拥有深厚的专业知识。公司使命是通过加速药物发现进程，并开辟 mRNA 治疗的新领域，彻底改变基于 mRNA 的治疗格局。
GEMORNA 平台的设计理念与传统的 RNA 语言模型有显著不同。它能够从近乎无限的设计空间中直接生成新的 mRNA 序列，从而优化药物的表达水平和耐久性。这一技术解决了限制 mRNA 疗法有效性的两大关键问题，为治疗性 mRNA 的应用开辟了新的可能性。
根据《科学》杂志发表的题为“深度生成模型设计具有增强翻译能力和稳定性的 mRNA 序列”的文章，GEMORNA 平台在多个方面取得了显著成果：,
- 免疫反应增强 ：与市售 mRNA 疫苗序列相比，GEMORNA 生成的 mRNA 在小鼠中引发了显著更高的免疫反应，这为 mRNA 治疗疫苗在癌症等疾病中的应用提供了潜在支持。
- 基因治疗潜力 ：在人类促红细胞生成素（hEPO）表达方面，GEMORNA 生成的 mRNA 比优化基准增加了 150 倍，显示出其在基因治疗中的巨大潜力。
- CAR-T 疗法突破 ：在 CD19 CAR 表达方面，GEMORNA 生成的 mRNA 比专利基准增加了 5 倍，耐久性提高了 2 倍，并在原发性人类 T 细胞中实现了近 100% 的抗肿瘤效果，这为体内 CAR-T 疗法的应用提供了强有力的支持。
Raina Biosciences 的首席执行官兼联合创始人 Jicong Cao 博士表示：“GEMORNA 平台建立在团队十年来在合成生物学和人工智能领域的基础工作之上。我们期待与行业领先的制药和生物技术公司合作，进一步扩大基于 mRNA 的治疗方法的应用范围。”
Raina 的董事会主席、前麻省理工学院教员 Timothy Lu 博士也指出：“GEMORNA 平台有望通过快速、可靠地生成具有更高性能、精度和疗效的新序列，彻底改变 mRNA 治疗领域。它可能推动生物制药公司在传统传染病疫苗之外，探索基于 mRNA 的药物的新领域，包括新抗原癌症疫苗、体内 CAR 疗法以及基因编辑或基因治疗应用。”
Raina Biosciences 总部位于波士顿，是麻省理工学院（MIT）的衍生公司，由在生物技术行业拥有卓越业绩的 mRNA 和 AI 领域领导者创立。随着 GEMORNA 平台的进一步发展，mRNA 疗法的未来前景令人期待。
